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Valoctocogene roxaparvovec

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Valoctocogene roxaparvovec
基因治疗
基因靶向'''第8凝血因子'''
载体英语Vectors in gene therapyAAV5
核酸DNA
导入方式英语Gene delivery静脉注射
临床资料
商品名英语Drug nomenclatureRoctavian
其他名称BMN-270, Valrox
给药途径静脉注射
药物类别英语Drug class止血
ATC码
  • 未分配
法律规范状态
法律规范
识别信息
CAS号1819334-78-5
DrugBank
UNII
KEGG

Valoctocogene roxaparvovec,以Roctavian品牌销售,是对甲型血友病基因治疗[1]BioMarin Pharmaceutical开发。[2][3][4] Valoctocogene roxaparvovec是改造过的(AAV5)病毒(含第8凝血因子基因),而甲型血友病病人缺乏该因子。[1] 给药方式是静脉注射。[1]

参考

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  1. ^ 1.0 1.1 1.2 1.3 引用错误:没有为名为Roctavian EPAR的参考文献提供内容
  2. ^ 2.0 2.1 Roctavian Product information. Union Register of medicinal products. 25 August 2022 [6 September 2022]. (原始内容存档于2023-05-22). 
  3. ^ 引用错误:没有为名为Roctavian: Pending EC decision的参考文献提供内容
  4. ^ Roctavian (formerly Valrox/BMN 270). BioNews Services, LLC. [1 July 2021]. (原始内容存档于9 July 2021).